2026年10月10日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，百时美施贵宝玛伐凯泰胶囊的新增适应症上市申请已获得CDE受理，拟用于治疗12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）儿童患者，以改善运动能力和症状。

玛伐凯泰用于青少年梗阻性肥厚型心肌病双盲、随机、安慰剂对照试验3期试验SCOUT-HCM共纳入44名≥12小于18岁，纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病患者。入组患者按1:1比例随机接受玛伐凯泰或安慰剂。至第28周，玛伐凯泰组和安慰剂组左心室流出道压差（LVOTG）分别下降48.5mmHg和0.5mmHg，玛伐凯泰组相对于安慰剂组下降48.0mmHg（P<0.001）。在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组的不良事件发生率相似，分别有两名患者发生严重不良事件。无患者左心室射血分数降至50%以下，试验期间未发生死亡事件（Joseph W Rossano., 2026）。

玛伐凯泰（Mavacamten）为肌球蛋白（Myosin）选择性抑制剂。Myosin通过与肌动蛋白相互作用，水解ATP，将化学能转化为机械能。肌球蛋白选择性抑制剂通过抑制Myosin，阻止心肌过度收缩，减少左心室肥厚并改善舒张期松弛。玛伐凯泰胶囊（迈凡妥®）国内已获批：用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

除玛伐凯泰之外，国内获批的上市的肌球蛋白选择性抑制剂还包括阿夫凯泰（Aficamten），两者获批的适应症一致。

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