2025年12月17日，赛诺菲Sanofi宣布阿夫凯泰片（星舒平®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级成人梗阻性肥厚型心肌病（HCM），以改善运动能力和症状。

本次获批基于随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验SEQUOIA-HCM的研究结果。该研究共纳入282名受试者，随机接受阿夫凯泰（起始剂量5mg，最大剂量20mg/每日）或安慰剂治疗24周。至第24周阿夫凯泰组和安慰剂组峰值氧气摄增加1.8 ml/kg/min（95% CI，1.2至2.3）。而安慰剂组为0.0 ml/kg/min（95% CI，-0.5至0.5）。阿夫凯泰组相对于安慰剂组增加1.7ml/kg/min（95% CI, 1.0至2.4；P<0.001）。在安全性方面两组不良事件的发生率似乎相似（Martin S Maron., 2024）。

此外，在与美托洛尔（Metoprolol）的头对头3期临床试验MAPLE-HCM研究中，阿夫凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）在改善峰值摄氧量方面显著优于美托洛尔。阿夫凯泰组与美托洛组峰值摄氧量与基线相比分别变化1.1 ml/kg/min（95% CI，0.5至1.7）和−1.2ml/kg/min（95% CI, −1.7至−0.8）。阿夫凯泰组相对于美托洛组增加2.3 ml/kg/min（95% CI, 1.5至3.1；P<0.001）。此外在NYHA心功能分级、KCCQ- CSS评分量表、左心室流出道压力阶差、NT-proBNP和心房容积指数方面阿夫凯泰组与美托洛组相比，都得到显著改善（Pablo Garcia-Pavia., 2025）。

阿夫凯泰（Aficamten）肌球蛋白（Myosin）选择性抑制剂。Myosin通过与肌动蛋白相互作用，水解ATP，将化学能转化为机械能。肌球蛋白选择性抑制剂通过抑制Myosin，阻止心肌过度收缩，减少左心室肥厚并改善舒张期松弛。除了阿夫凯泰之外，在国内获批的肌球蛋白选择性抑制剂还包括玛伐凯泰（Mavacamten），该类药物有望取代β受体阻滞剂成为梗阻性HCM的一线治疗药物。

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