2025年12月22日，Biogen宣布托夫生用于超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变肌萎缩性侧索硬化症（ALS）3期临床试验VALOR研究开放标签扩展研究的最终结果发表于《JAMA Neurology》。

VALOR研究为随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入108名SOD1-ALS患者，按2:1比例随机接受托夫生100mg或安慰剂治疗24周，随后可以进入开放标签扩展研究（OLE）阶段。在OLE阶段，所有患者均接受托夫生100mg治疗。至第148周，托夫生持续使用组与安慰剂转托夫生组肌萎缩侧索硬化症功能评分量表（ALSFRS-R）评分与基线相比分别降低9.9分和13.5分，呼吸功能（慢肺活量SVC）分别降低13.8%和18.1%，肌肉力量（手持式测力计Megascore评分）分别降低0.38 分和0.43 分，生活质量（肌萎缩性侧索硬化症评估问卷5项）分别增加17.0分和22.5分，欧洲五维健康量表（EQ-5D）分别降低0.1分和0.2分。托夫生持续使用组中位死亡、永久性通气或由于疾病进展导致停药的时间为260.7周（Timothy M. Miller., 2025）。

托夫生（Tofersen）为反义寡核苷酸（ASO）类药物，能够与SOD1 mRNA结合，使SOD1 mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成。2024年托夫生注射液（凯盛迪/Qalsody）获得国药药品监督管理局批准治疗携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化（ALS）。

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