• 原研：Scholar Rock
• 原研商品名：——
• 分类：肌肉生长抑制素抑制剂
• FDA批准日期：——

结构：

介绍：

Apitegromab（研发编号SRK-015）是Scholar Rock开发的人源性抗肌肉生长抑制素单克隆IgG4抗体。

肌肉生长抑制素由肌肉生长抑制素前体蛋白（Precursor Protein）经分步切割而成。首先其信号域被信号肽酶去除后，形成肌肉生长抑制素前体，Furin蛋白裂解肌肉生长抑制素前体RXXR位点后形成潜体肌肉生长抑制素，潜体肌肉生长抑制素在BMP-1/TLD作用下形成成熟肌肉生长抑制素。

2024年，Thomas O Crawford等人发表Apitegromab联合Nusinersen治疗2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症（SMA）2 期研究临床TOPAZ的试验结果。在既往Nusinersen治疗基础上联合Apitegromab 20 mg/kg的低龄（≥2岁）非门诊患者，在联合使用Apitegromab一年后，《Hammersmith运动功能量表》评分增加7.1分（1.8-12.5）（Thomas O Crawford., 2024）。

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