• 原研：Mirum Pharmaceuticals | Shire | Lumena Pharmaceuticals
• 原研商品名：——
• 分类：IBAT抑制剂
• FDA批准日期：——

结构：

介绍：

Volixibat是由最初是由Lumena Pharmaceuticals开发的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂（原研发代号LUM002）。Volixibat通过阻止胆汁酸重吸收，来降低胆汁酸池的总量。Volixibat口服后在几乎完全通过粪便排泄，不被吸收（Nicholas Siebers., 2018）。

2014年Shire收购Lumena Pharmaceuticals获得Volixibat的开发权利（研发代号改为SHP626）。2018年Mirum Pharmaceuticals与Shire签订协议获得Volixibat的开发权力。

Volixibat原作为治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗药物进行开发，由于在2期临床试验未达到试验终点，Shire于2018年中止了Volixibat在NASH领域内的开发（Philip N Newsome., 2020）。

2024年6月17日，Mirum Pharmaceuticals发布Volixibat 治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）VANTAGE试验和治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）VISTAS试验中期研究数据。VANTAGE试验中期结果显示，治疗PBC与基线相比Volixibat 组《成人瘙痒量表ItchRO 》评分下降3.84分，显著低于安慰剂组（P<0.0001）。相对安慰剂组，Volixibat 组ItchRO评分下降2.32（P=0.0026）。此外，75% 接受Volixibat 治疗的患者血清胆汁酸降幅超过50%。与安慰剂相比，Volixibat在第16周的疲劳评分得到显著改善（Mirum., 2024）。

Mean change in Adult ItchRO score	20 mg (n=10)	80 mg (n=10)	20+80 mg (n=20)	PBO (n=10)
LSMean (SE) P-value	-3.84 (0.609) <0.0001	-3.79 (0.564) <0.0001	-3.82 (0.414) <0.0001	-1.50 (0.585) 0.0149
Difference between VLX and PBO P-value	-2.34 0.0090	-2.29 0.0075	-2.32 0.0026

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