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Volixibat治疗胆汁淤积性肝病中期研究数据发布

来源:Mirum Pharmaceuticals     222

【导读】:Volixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,Volixibat通过阻止胆汁酸重吸收,来降低胆汁酸池的总量。Volixibat口服后在几乎完全通过粪便排泄,不被吸收。

2024年6月17日,Mirum Pharmaceuticals发布Volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)VANTAGE试验和治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)VISTAS试验中期研究数据。

VANTAGE试验中期结果显示,治疗PBC与基线相比Volixibat组《成人瘙痒量表ItchRO 》评分下降3.84分,显著低于安慰剂组(P<0.0001)。相对安慰剂组,Volixibat组ItchRO评分下降2.32(P=0.0026)。此外,75% 接受Volixibat 治疗的患者血清胆汁酸降幅超过50%。与安慰剂相比,Volixibat在第16周的疲劳评分得到显著改善。

Mean change in Adult ItchRO score 20 mg
(n=10)
80 mg
(n=10)
20+80 mg
(n=20)
PBO
(n=10)
LSMean (SE)
P-value
-3.84 (0.609)
<0.0001
-3.79 (0.564)
<0.0001
-3.82 (0.414)
<0.0001
-1.50 (0.585)
0.0149
Difference between VLX and PBO
P-value
-2.34
0.0090
-2.29
0.0075
-2.32
0.0026

基于上述结果,VANTAGE PBC试验将继续继使用Volixibat 20 mg ,每天两次,进行试验。

VISTAS试验中期结果显示Volixibat的治疗效果已超过预先设定的阈值。

Volixibat是一种口服、难以吸收的,选择性回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。通过抑制IBAT阻断胆汁酸的循环,从而降低全身和肝脏内的胆汁酸。


原文链接



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发布日期:2024-06-17 浏览数:221

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