2024年6月17日，Mirum Pharmaceuticals发布Volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）VANTAGE试验和治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）VISTAS试验中期研究数据。

VANTAGE试验中期结果显示，治疗PBC与基线相比Volixibat组《成人瘙痒量表ItchRO 》评分下降3.84分，显著低于安慰剂组（P<0.0001）。相对安慰剂组，Volixibat组ItchRO评分下降2.32（P=0.0026）。此外，75% 接受Volixibat 治疗的患者血清胆汁酸降幅超过50%。与安慰剂相比，Volixibat在第16周的疲劳评分得到显著改善。

基于上述结果，VANTAGE PBC试验将继续继使用Volixibat 20 mg ，每天两次，进行试验。

VISTAS试验中期结果显示Volixibat的治疗效果已超过预先设定的阈值。

Volixibat是一种口服、难以吸收的，选择性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。通过抑制IBAT阻断胆汁酸的循环，从而降低全身和肝脏内的胆汁酸。

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