2026年8月10日Silence Therapeutics宣布，Divesiran用于真性红细胞增多症2期临床试验SANRECO取得积极结果。

SANRECO研究共纳入48名经标准治疗，包括羟基脲、干扰素和/或芦可替尼（Ruxolitinib），仍依赖静脉放血治疗的真性红细胞增多症患者。入组患者接受Divesiran 6mg/kg皮下注射，每6周一次（Q6W）、每12周一次（Q12W），或安慰剂。至第18-36周Divesirant组和安慰剂组在达到红细胞压积（HCT）<45%的比例分别为88%和19%（p<0.0001）；Divesiran Q6W和Q12W组达到HCT<45%的比例分别为93.8%和81.3%。至第0-36周Divesirant组和安慰剂组平均接受静脉放血的次数分别0.2次和2.1次（p<0.0001）。此外Divesirant组在HCT控制、包括铁蛋白（Ferritin）在内的血铁生物标志物，骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表（MPN-SAF TSS）评分方面也得到改善。在安全性方面，Divesiran受性良好，安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全性信号，注射部位反应发生率低，且具有自限性。两例患者报告发生一级贫血不良事件。

Divesiran为靶向TMPRSS6的小干扰RNA（siRNA）类药物，能够特异性沉默肝细胞表达TMPRSS6。TMPRSS6是铁调素（hepcidin）的负节制因子，抑制TMPRSS6的表达，能够促使肝细胞表达铁调素。铁调素与膜铁转运蛋白1（FPN1）结合，能够促进FPN1的降解，阻止小肠细胞内等储存铁释放，并向骨髓转运，减少骨髓产生多余的红细胞。

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