2026年9月4日诺华Novartis宣布，Pelacarsen在三期临床试验Lp(a)HORIZON中，未能达到降低心血管事件风险主要终点。

Lp(a)HORIZON为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入8,323脂蛋白Lp(a)升高，且确诊心血管疾病的患者。入组在接受降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）等标准化治疗的标准上随机接受Pelacarsen或安慰剂。研究结果显示，尽管Pelacarse将Lp(a)降低到较低水平，但在降低4项主要心血管不良事件（MACE，包括心血管死亡事件、非致命性心肌梗死、非致死性卒中，及需紧急住院接受冠状动脉血运重建）方面，未能达到主要终点。

Pelacarsen为靶向Lp(a)的反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特异性抑制肝细胞表达载脂蛋白a（ApoA）。Lp(a)是在LDL的基础上与载脂蛋白A（ApoA）结合而成，因此抑制肝脏表达ApoA，能够影响Lp(a)的合成。与LDL-C相类似Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的独立风险因素。目前降低LDL-C的药物，难以有效降低Lp(a)。

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