2025年12月8日，Terns Pharmaceuticals发布TERN-701用于经治‌慢性期慢性髓性白血病（CML）1期临床CARDINAL的更新数据。

该数据共纳63名曾接受靶向TKI类药物治疗，但治疗失败、反应不佳或不耐受的BCR-ABL1阳性的慢性髓性白血病患者。其中38例可评估疗效患者经TERN-701（160mg - 500mg）治疗24周后，MMR（主要分子学反应）达到率为64%（18/28），MMR维持率为100%（10/10），上述MMR合计反应率为74%（28/38）。亚组分析显示，对既往TKI类药物治疗无效的患者，MMR合计和达到率分别为65%（13/20）和 63%（12/19）。 对既往TKI治疗不耐受的患者MMR合计和达到率分别为88%（14/16）和71%（5/7）。既往接受阿思尼布（Asciminib）的患者，MMR合计和达到率分别为 60%（6/10）和43%（3/7）。对于TERN-701≥320mg的30例可评估疗效患者，DMR（深度分子学反应）的反应率为36%，MMR合计、达到和维持率分别为80%（24/30）、75%（18/24）和100%（6/6）。在安全性方面63名患者中87%（55/63）的患者仍在接受治疗（截至数据截止点），4名患者因疾病进展）、1名患者因不良事件、3名患者因医生/患者决策或失去随访而中止治疗。未观察到剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。大多数治疗期间不良事件（TEAE）为低级别，且无明显剂量关系。血细胞下降的发生率总体较低，三级血小板减少和中性粒细胞减少的发生率均低于10%。最常见的非血液学TEAE为腹泻（21%）、头痛（19%）和恶心（19%），均为1-2级。3级及以上的TEAE均低于10%，最常见的是中性粒细胞减少症（8%）和血小板减少（8%）。

TERN-701为新型BCR-ABL1抑制剂。与传统BCR-ABL1抑制剂作用于酪氨酸激酶结构域不同，TERN-701与阿思尼布作用于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP），阻止BCR-ABL1变构活化。野生型ABL1的N端存在肉豆蔻酰结构，肉豆蔻酰结构作用于STAMP，阻止ABL1变构和酪氨酸激酶活化。BCR-ABL1由于缺少N端的肉豆蔻酰结构，不能阻止BCR-ABL1酪氨酸激酶持续激活。作用于STAMP的新型BCR-ABL1抑制剂与传统BCR-ABL1 TKI类药物相比，选择性更强，并且不受BCR-ABL1酪氨酸激酶突变影响。

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