2025年12月25日，阿斯利康Astrazeneca宣布依普隆特生钠注射液（万诺维®Wainua®）获得国家药品监督管理局（NMPA）正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。

本次批准基于开放标签、单臂、三期临床试验NEURO-TTRansform的研究结果。NEURO-TTRansform研究共纳入168名ATTRv-PN Coutinho分期为1-2期患者，其中144例患者皮下注射依普隆特生45 mg，每4周1次，至第81周；24例患者皮下注射Inotersen 300mg，每4周1次，至第34周，后改为皮下注射依普隆特生钠45 mg，每4周1次，至第81周，作为参考。选用NEURO-TTR试验中的安慰组（60例）作为外部对照组。至第65周，依普隆特生组和安慰剂组血清转甲状腺素蛋白分别平均变化−81.7%和−11.2%（差异: −70.4% ; 95% CI, −75.2%至−65.7%; P < .001）。至第66周，依普隆特生组和安慰剂组与基线相比，改良版周围神经损伤评分+7［mNIS+7］分别变化0.3和25.1（差异: −24.8; 95% CI, −31.0至−18.6; P < .001）；Norfolk糖尿病神经病变生活质量问卷（Norfolk QoL-DN）评价分别变化−5.5和14.2（差异: −19.7; 95% CI, −25.6至 −13.8; P < .001）。在安全性方面截至第66周，依普隆特生组和安慰剂组由于不良事件导致停药的比例分别为6例 （4%）和2例 3%），死亡病例分别为2例和0例。依普隆特生组2例死亡病例符合已知疾病相关后遗症（心律失常和脑内出血）（Teresa Coelho., 2023）。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的进行性致死性常染色体显性遗传病，由异常折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）形成的淀粉样物质在周围神经及心脏、眼、肾脏等器官细胞外沉积引起。 依普隆特生（Eplontersen）为 GalNAc修饰的反义寡核苷酸（ASO），GalNAc为去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）的配体，能够与肝细胞表面的ASGPR结合，通过胞吞作用实现反义寡核苷酸的内化。进入细胞后的依普隆特生的反义寡核苷酸序列能够特异性沉默肝脏表达转甲状腺素蛋白。

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