2026年1月19日，恒瑞医药宣布SHR-1918用于成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）Ⅱ期临床试验研究结果发表于《JAMA Cardiology》。

该研究为多中心、单臂、二期临床试验，共纳入26例接受稳定背景降脂治疗仍控制不佳的成人HoFH患者。入组患者在背景降脂治疗的基础上，接受SHR-1918 600mg皮下注射，每4周一次（Q4WO），持续12周，随后进入8周随访期。至第12周，LDL-C较基线平均降低59.09%（约6.60mmol/L），TG较基线平均降低48.91%，非HDL-C、ApoB、Lp(a)、TC及HDL-C分别较基线平均降低57.74%、45.28%、23.53%、55.68%及22.12%（所有p<0.001）。HoFH不同基因型，包括复合杂合子、纯合子以及双杂合子患者LDL-C较基线分别平均降低56.40%、61.32%及72.21%。15.4%的受试者实现LDL-C达标，84.6%的受试者LDL-C降低≥50%。在安全性方面，16例患者（61.5%）发生治疗期间不良事件，最常见的是蛋白尿4例（15.4%）。1例患者（3.8%）发生注射部位反应（包括疼痛和皮疹或红斑，均为1级）（Daoquan Peng., 2026）。

SHR-1918为全人源抗ANGPTL3（血管生成素样蛋白3）单克隆抗体。ANGPTL3主要由肝脏分泌，对脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL）具有抑制作用。LPL和EL在清除甘油三脂中发挥重要作用，因此ANGPTL3抑制剂能够降低甘油三脂。EL在清除VLDL和HDL中发挥重要作用，VLDL是LDL的前体，因此ANGPTL3抑制剂能够降低LDL-C和HDL-C。HoFH患者LDLR（低密度脂蛋白受体）存在缺陷，导致LDLR清除LDL的能力有限，造成LDL-C异常积累。该类患者对于他汀类药物和PCSK9抑制剂的治疗反应差，对于ANGPTL3抑制剂的影响相对较小，再生元Regeneron的抗ANGPTL3单克隆抗体药物Evinacumab业已被FDA批准联和其它降低LDL-C疗法，用于治疗HoFH。

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