2026年4月9日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，默沙东贝组替凡片新适应症上市申请已获得CDE受理，预计本次申请的适应症为：局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上青少年患者。

贝组替凡用于局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤单臂2期临床试验共纳入72名患者。入组患者接受贝组替凡120mg每日一次。在中位随访时间为30.2个月时，受试者的确认客观缓解率为26%，疾病控制率为85%，中位持续缓解时间为20.4个月，中位无进展生存期为22.3个月，24个月总生存率为76%。60名接受降压药物治疗的受试者，19人（32%）在使用贝尔祖替凡后至少6个月内，至少一种降压药物的每日总剂量减少50%。在安全性方面，治疗相关不良事件的发生率为99%，22%的受试者的出现3级贫血。8名（11%）受试者发生与治疗相关的严重不良事件。

嗜铬细胞瘤和副神经节瘤分别为起源于肾上腺髓质和肾上腺外副神经节的少见肿瘤，具有激素分泌功能，分泌和释放大量儿茶酚胺类物质，包括肾上腺素、去甲肾上腺素和多巴胺，引起患者血压升高和代谢性改变等一系列临床症候群。二者合称为PPGL。PPGL的发生与致病基因突变有关，包括缺氧通路基因突变。缺氧通路基因突变通过激活缺氧诱导因子,促进与缺氧有关的生长因子表达，从而刺激肿瘤生长。PPGL在普通高血压门诊中患病率为0.2%～0.6%，在儿童高血压患者中为1.7%（Camilo Jimenez., 2025）。

贝组替凡（Belzutifan）为缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，HIF-2α能够与HIF-1β形成复合物诱导下游基因表达。贝组替凡通过阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，抑制下游基因的表达和转录。除PPGL之外，2024年贝组替凡（维利瑞Welireg）已在国内获批：适用于治疗不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。

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