2026年5月8日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，百时美施贵宝阿扎胞苷片的上市申请已获得CDE受理，预计本次申请的适应症为：适用于经诱导性强化疗后首次获得完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）且无法完成治愈性强化治疗的成年急性髓系白血病（AML） 患者的维持治疗。

阿扎胞苷（Azacitidine）胞嘧啶核苷类似物，嵌入DNA后，能够抑制DNA甲基转移酶（DNMT）活性，阻断DNA的异常甲基化。2020年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）基于3期临床试验QUAZAR AML-001的研究结果，批准阿扎胞苷片（ONUREG，研发代号：CC-486）适用于经诱导性强化疗后首次获得完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）且无法完成治愈性强化治疗的成年急性髓系白血病（AML） 患者的维持治疗。

QUAZAR AML-001为随机、双盲、安慰剂对照试验3期临床试验，共纳入472名经诱导性强化疗后首次获得完全缓解，且不适合接受造血干细胞移植的AML患者。入组患者随机接受阿扎胞苷片（300mg）或安慰剂，每天一次，连续14天，每28天一个治疗周期。研究结果显示，阿扎胞苷片和安慰剂组的中位总生存期分别为24.7个月和14.8个月（P<0.001），中位无复发生存期分别为10.2个月和4.8个月（P<0.001）。在安全性方面，两组最常见的不良事件均为1-2级胃肠道不良事件。最常见的3-4级不良事件，包括中性粒细胞减少（阿扎胞苷片组和安慰剂组分别为41%和24%）和血小板减少（分别为22%和21%）（Andrew H Wei ., 2020）。

在《NCCN临床实践指南：急性髓性白血病（2026.V1）》中，阿扎胞苷片被推荐用于完成诱导性强化疗后，非核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）维持治疗的一线治疗方案。

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