• 原研：Ascendis Pharma
• 原研商品名：YORVIPATH
• 分类：抗甲旁减药物
• FDA批准日期：2024年8月12日

结构：

介绍：

帕罗培特立帕肽（Palopegteriparatide，研发代号TransCon PTH）由Ascendis Pharma开发，是甲状旁腺激素PTH(1-34)的前药，每日皮下给药一次，能够在24小时内持续释放PTH。

帕罗培特立帕肽使用Ascendis开发的含尿素结构的TransCon链接子（Linker）将PTH(1-34)与含两条链的甲氧基聚乙二醇-马来酰亚胺（mPEG maleimide）相连。在体内TransCon Linker尿素结构发生重排环化，与PTH(1-34) N端的共价断裂，释放出PTH(1-34)。帕罗培特立帕肽释放PTH(1-34)的半衰期约为60小时，实现PTH在体内持续释放（Lars Holten-Andersen., 2019）。

2023年，Aliya A Khan等人发表帕罗培特立帕肽治疗甲状旁腺功能减退症3期临床试验PaTHway的试验结果。该试验共入组84名患者，按3：1 的比例随机接受每日一次帕罗培特立帕肽（初如剂量 18μg/d）或安慰剂组进行治疗。所有患者在试验期间接受传统治疗（活性维生素D和>600 mg/天的口服钙补充剂），并依据血清钙水平对研究药物和传统治疗的剂量进行滴定。至第26周，帕罗培特立帕肽组79%（48/61）的患者达到白蛋白校正血清钙水平在正常范围（8.3-10.6 mg/dL），停用传统治疗，且在第26周随访前4周内未增加研究药物处方剂量的复合终点。优于安慰剂组5%（1/21）（p<0.0001）。帕罗培特立帕肽组《甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）》和《3SF-36健康自测量表》评分变化显著优于安慰剂（p<0.01和p=0.0347）。帕罗培特立帕肽组93%（57/61）的患者能够停用传统治疗。在试验期间帕罗培特立帕肽组82%（50/61）的患者及安慰剂组100%的患者，发生不良事件，大多数为轻度（46%）或中度（46%）。没有出现与研究药物相关的治疗中断（Aliya A Khan., 2023）。

2024年8月12日，Ascendis Pharma宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准YORVIPATH（帕罗培特立帕肽Palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症（Ascendis., 2024）。

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