2026年6月23日武田宣布，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α（安则通®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocyto-penic Purpura，简称cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。

阿帕达酶α辛奈达酶α一项多中心、随机、交叉、对照、开放标签3期临床试验共纳入48例先天性血栓性血小板减少性紫癜患者。入组按1:1比例，随机接受重组ADAMTS13（阿帕达酶α辛奈达酶α）40 IU/kg或标准治疗，前后交叉治疗各6个月。研究结果显示，重组ADAMTS13组未发生1例急性血栓性血小板减少性紫癜（TTP），标准治疗组发生1例急性TTP；重组ADAMTS13组和标准治疗组年化血小板减少事件的发生率分别为0.74和1.73；ADAMTS13最大活性分别达到101%和19%。在安全性性方面，重组ADAMTS13组和标准治疗组不良事件的发生率分别为71%和84%；与药物有关的治疗相关不良事件的发生率分别为9%和48%；重组ADAMTS13组无患者由于不良事件中断或停止治疗，标准治疗组有8例。在治疗期间未产生重组ADAMTS13的中和抗体（Marie Scully., 2024）。

先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种由于血管性血友病因子（VWF）裂解酶（ADAMTS13）基因突变导致血浆ADAMTS13活性缺乏的先天性疾病。血浆中ADAMTS13活性缺乏，会导致内皮细胞释放的超大分子VWF（UL-VWF）不能及时被ADAMTS13降解，UL-VWF可自发结合血小板，导致微血管内血栓形成、微血管病性溶血，进而引起相应器官缺血、缺氧及功能障碍。cTTP目前以血浆治疗为主。

阿帕达酶α辛奈达酶α（Apadamtase Alfa/Cinaxadamtase Alfa）为通过基因重组技术产生的重组ADAMTS13，阿帕达酶α（Apadamtase Alfa）为野生型ADAMTS13。辛奈达酶α（Cinaxadamtase Alfa）为重组ADAMTS13产生过程中得到的副产品，为野生型ADAMTS13 Q23的 R23突变体。辛奈达酶α与阿帕达酶α的活性相当。

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