2026年7月22日，Arrowhead Pharmaceuticals发布了普乐司兰用于重度高甘油三酯血症（sHTG）3期临床试验 SHASTA-3和 SHASTA-4的研究结果。

SHASTA-3和 SHASTA-4为全球双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入约750例患者，入组患者随机接受普乐司兰25mg或安慰剂，每3个月一次。共4次。至第12个月，SHASTA-3和 SHASTA-4研究普乐司兰组中位血清甘油三酯分别下降79%和81%。与安慰剂相比约下降27%。此外，与安慰剂组比，普乐司兰降组显著低了急性胰腺炎的发病比例（p<0.0221），和总发病次数（p<0.0077）。对于血清甘油三酯>500mg/dL的患者，普乐司兰组与安慰剂组相比急性胰腺炎的发生风险降低78%，对于血清甘油三酯>880mg/dL合并急性胰腺炎病史的患者，普乐司兰组与安慰剂组相比急性胰腺炎的发生风险降低100%。在安全性方面，普乐司兰的安全性特征与之前的研究一致。常规临床实验室测量项目未发生具有临床意义的变化，未发现新的安全性信号。

普乐司兰（Plozasiran）是由Arrowhead开发的靶向APOC3（载脂蛋白C-Ⅲ）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，抑制肝脏表达APOC3。APOC3是极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜颗粒的重要组成成分，能够抑制血浆中甘油三酯的脂蛋白脂肪酶（LPL）代谢通路。因此，抑制肝脏表达APOC3，能够降低VLDL和乳糜颗粒中的APOC3的含量，能够促进甘油三酯代谢。普乐司兰为GalNAc修饰siRNA类药物，GalNAc为去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）的配体，与肝细胞表面的ASGPR结合，通过胞吞作用实现普乐司兰的内化。

2025年赛诺菲获得普乐司兰钠在大中华区开发和商业化权利。2026年1月普乐司兰钠注射液（瑞达普®）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。

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