2026年8月25日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，中因科技哌普锐基注射液的上市申请已获得CDE受体，拟用于携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。

哌普锐基用于携带CYP4V2双等位基因突变结晶样视网膜变性多中心、随机、对照3期临床试验，共纳入63例患者。入组患者随机接受视网膜下单次注射哌普锐基7.5×10¹⁰vg/眼，或未接受治疗。至第24周，哌普锐基组31例受试者中有10例（35%）的最佳矫正视力（BCVA）较基线提高至少15个字母，而对照组32例受试者中仅有1例（3%）（p=0.001）。哌普锐基组和对照组BCVA分别平均提高11.5个字母和1.5个字母，哌普锐基组相对于对照组提高10个字母（p<0.001）。哌普锐基组和对照组多亮度移动测试（MLMT）评分平均变化分别为0.62分和-0.44分（p=0.017）。在红光刺激下，哌普锐基组和对照组全视野刺激阈值（FST）较基线平均变化分别为-0.23log cd·s/m²和0.32log cd·s/m²（p=0.038），说明哌普锐基组敏感性与安慰剂组相比得到显著改善。哌普锐基组和对照组视觉功能问卷（VFQ-25）综合评分平均变化分别为3.35分和-1.36分（p=0.254）。在安全性方面，哌普锐基组未发生严重不良事件；对照组有1例受试者发生了2起严重不良事件（Liping Yang., 2026）。

结晶样视网膜变性（BCD）是一种常染色体隐性遗传进展性视网膜变性疾病，其主要的临床特征为闪亮的黄白色结晶沉积于视网膜后极部，并伴有进展性视网膜色素上皮（RPE）细胞、脉络膜毛细血管及光感受器细胞的萎缩。BCD主要的致病基因为CYP4V2基因，CYP4V2为细胞色素氧化酶P450家族的成员，参与多种不饱和脂肪酸的ω-羟化过程。CYP4V2在RPE细胞中高表达，参与视杆细胞膜盘脂质的回收、循环。CYP4V2基因的突变会导致内源性脂质代谢异常，进而引起BCD，尚无针对BCD的特异性疗法。

哌普锐基（研发代号：ZVS101e）为重组腺相关病毒载体药物，通过重组腺相关病毒，经视网膜下给药，向RPE细胞递送人类CYP4V2基因。目前尚无类似药物获批上市。2026年6月天泽云泰下属企业泰昶生物的腺相关病毒载体药物VGR-R01的上市申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD）。

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