2026年8月30日，百时美施贵宝发布了玛伐凯泰用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）MAVA-LTE研究EXPLORER-LTE队列的长期随访数据。

MAVA-LTE研究是玛伐凯泰用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验MAVERICK-HCM和3期临床试验EXPLORER-HCM的长期扩展研究，采用单臂、开放标签、剂量盲法设计。EXPLORER-LTE队列共纳入231例完成EXPLORER-HCM研究的患者，入组患者接受玛伐凯泰长期治疗。至第252周，与进入长期扩展研究时的基线相比，玛伐凯泰使静息状态左心室流出道压差（LVOTG）平均下降38.7mmHg，Valsalva激发试验LVOTG平均下降55.6mmHg，97.4%的患者达到Valsalva LVOTG≤30 mmHg，即低于oHCM患者的梗阻诊断阈值，69.6%的患者NYHA心功能分级至少改善1级，59.2%的患者达到无症状状态。研究显示尽管左心室射血分数（LVEF）平均下降10.2%，但仍维持在正常范围内。在安全性结果方面，与EXPLORER-HCM研究报告的结果一致。

玛伐凯泰（Mavacamten）为肌球蛋白（Myosin）选择性抑制剂。Myosin通过与肌动蛋白相互作用，水解ATP，将化学能转化为机械能。肌球蛋白选择性抑制剂通过抑制Myosin，阻止心肌过度收缩，减少左心室肥厚并改善舒张期松弛。国内获批的适应症为，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

除玛伐凯泰之外，国内获批的上市的肌球蛋白选择性抑制剂还包括阿夫凯泰（Aficamten），两者获批的适应症一致。

原文链接

免责声明：相关信息仅限药物研发参考使用，本网站不保证信息真实和准确！

关注“药研苑”公众号，查看前景解析。

我们提供如下咨询服务：药品信息发布、药品立项、市场前景分析、医院及药品零售市场分析、药品市场调研及制定推广策略、国外药品引进、国内批文转让、上市前后临床试验设计、药品彩页及主图设计、药品推广PPT制作。您可以关注公众号“药研苑”后，在主页面发送消息，咨询相关服务。