2026年9月3日复星医药宣布，芦沃美替尼片（复迈宁®）新增适应症上市申请，已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。

沃美替尼（Luvometinib，研发代号：FCN-159）为选择性丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，能够阻止MAPK信号通路向下游ERK传导，从而抑制MAPK信号通路的异常激活。此前，芦沃美替尼已在国内获批用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。此次获批将芦沃美替尼在丛状神经纤维瘤（PN）Ⅰ型神经纤维瘤病的适应症从儿童扩展至成人。

芦沃美替尼用于有症状、无法手术丛状神经纤维瘤（PN）Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验共纳入167名成人患者，入组患者按2:1比例随机接受芦沃美替尼8mg/天或安慰剂。至中位随访第19.7个月，芦沃美替尼组和安慰剂组经盲态独立评审委员会（BICR）评估的客观缓解率（ORR）分别为43.8%和10.9%（p＜0.0001）；芦沃美替尼组的中位起效时间3.9个月，中位持续缓解时间为15.1个月，85.2%的患者持续缓解时间超过12个月；基线肿瘤整体疼痛评分≥2分患者，芦沃美替尼组和安慰剂组疼痛评分下降≥2分的患者比例分别为81.0%和53.6%。在安全性方面，最常见的治疗期间不良事件（TEAE）包括毛囊炎、肌酸磷酸激酶（CPK）上升、口腔溃疡和腹泻。芦沃美替尼组和安慰剂组严重不良事件的发生率分别为14.3%和7.3%，两组由于TEAE导致停药的比例均为1.8%（Wenbin Li., 2026）。

Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是由于NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病，患病率约为1/4000~1/2000。患者多幼年起病，临床表现多样，以咖啡牛奶斑（CALM）和多发性神经纤维瘤为特征。神经纤维瘤是一类良性的施万细胞肿瘤，以手术治疗为主。NF1由神经纤维瘤蛋白（Neurofibromin）缺失引起，神经纤维瘤蛋白由NF1基因表达产生，属于肿瘤抑制因子，能够抑制RAS-MAPK信号通路。MEK1/2处于RAS-MAPK信号通路中，抑制MEK1/2，能够阻止RAS-MAPK信号通路的过度激活。除芦沃美替尼外，获批用于Ⅰ型神经纤维瘤病的MEK1/2抑制剂包括司美替尼。司美替尼的适用年龄为3岁及3岁以上儿童扩展至成人患者，与芦沃美替尼适用年龄略有不同。

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