2026年9月10日恒瑞医药宣布，海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）已获得国家药品监督管理局批准，“用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者。”

海曲泊帕（Herombopag）为口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂类药物，之前已在国内获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。本次获批使海曲泊帕的使用年龄增加至≥6岁的儿童患者。

海曲泊帕用于儿童和青少年原发免疫性血小板减少症患者，多中心、随机、双盲3期临床试验共纳入88名6-17岁患者。入组患者按2:1比例随机接受海曲泊帕初始剂量2.5mg或安慰剂一天一次，治疗12周，之后进入12周的开放标签延长期阶段。至第10周海曲泊帕和安慰剂组达到血小板≥50×10⁹/L的比例分别为61.4%和9.7%（P<0.0001），至第5~12周，海曲泊帕组和安慰剂组达到维持至少6周血小板≥50×10⁹/L且无需挽救治疗的比例分别为43.9和0%（P<0.0001）。在双盲治疗期间内，海曲泊帕和安慰剂组接受挽救治疗的比例分别为21.1%和45.2%。在安全性方面，双盲治疗阶段海曲泊帕组最常见的不良事件为上呼吸道感染（57.9%，安慰剂组为45.2%）和鼻出血（19.3%，安慰剂组为22.6%）。丙氨酸氨基转移酶升高的比例分别为7.0%和0%。在整个治疗周期内（24周）海曲泊帕治疗相关肝毒性（肝酶升高或肝功能异常）的发生率为17.5%，均为1-2级，无患者由于肝毒性导致治疗中止（Runhui Wu.,2026）。

除了原发免疫性血小板减少症，海曲泊帕也已获批：用于对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者；联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者；以及用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。

国内上市的非肽类TPO-R激动剂类药物包括：艾曲泊帕（Eltrombopag）、阿伐曲泊帕（Avatrombopag ）、海曲泊帕（Herombopag）和芦曲泊帕（Lusutrombopag）。在原发免疫性血小板减少症方面，只有艾曲泊帕和海曲泊帕获批用于≥6岁儿童。

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