2026年9月21日，和誉医药发布了Lavengratinib用于软骨发育不全2期临床试验ABSK061-202的初步研究数据。

ABSK061-202研究为多中心、开放标签、剂量递增2期临床试验。初步研究分析数据显示，至第27周时，初始最低剂量组（0.064 mg/kg，每日一次）7名受试者的年化身高增长速度（AHV）较基线平均增幅为2.4cm/年，应答率为100%。在安全性方面，尚未报告严重不良事件（SAE）和因不良事件导致停药事件。未观察到与FGFR通路抑制相关的特定安全性风险，包括与FGFR1或FGFR2抑制相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。

软骨发育不全（Achondroplasia）是导致非匀称性身材矮小（短肢型侏儒）的主要原因。软骨发育不全对骨骼系统的影响较为严重，通常在出生时或产前即可确诊。软骨发育不全与FGFR3基因突变有关。FGFR3基因突变会造成FGFR3信号系统异常激活，减缓软骨细胞的增殖，抑制软骨内成骨进程，影响肢体延长。目前国内获批用于治疗软骨发育不全的药物仅有伏索利肽（Vosoritide）。伏索利肽为C型钠尿肽（CNP）类似物，能够激活软骨细胞上的NPR-B（钠尿肽受体B）。NPR-B信号系统对FGFR3信号系统起到负向调节作用。激活NPR-B，能够拮抗FGFR3信号系统异常激活对软骨细胞造成的负面影响。

Lavengratinib为口服小分子FGFR2/3抑制剂。通过抑制FGFR3阻止FGFR3信号系统的异常激活。Lavengratinib采用口服微片给药，每片直径小于3mm，方便儿童使用，并且能随食物或饮品服用。

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