2026年9月28日礼来宣布，匹妥布替尼（捷帕力®）的新增适应症申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

本次获批基于两项全球3期临床试验BRUIN CLL-313和BRUIN CLL-314的研究结果。BRUIN CLL-313为多中心、开放标签，随机对照临床试验，共纳入282名不伴有染色体17p缺失的CLL/SLL患者。入组患者按1:1比例随机接受匹妥布替尼（200mg，每日一次口服），或BR方案（苯达莫司汀联合利妥昔单抗）。研究结果显示，匹妥布替尼与BR方案相比在无进展生存期方面（PFS），显著降低了疾病进展或死亡风险（HR, 0.199; 95% CI, 0.107–0.367; P<.0001）；24个月无进展生存率分别为93.4%和70.7%。至中位随访第32个月，匹妥布替尼组总生存期（OS）优于BR方案组（HR, 0.257; 95% CI, 0.070–0.934）。在安全性方面，由于不良事件导致匹妥布替尼组和BR方案组减少剂量的比例分别为3.6%和31.1%，≥3级治疗期间不良事件（TEAE）的发生率分别为40.0%和67.4%。由于TEAE导致中止治疗的比例分别为4.3%和15.2%（Wojciech Jurczak., 2025）。BRUIN CLL-314为多中心、开放标签，随机对照临床试验，共纳入662名初治，或既往未接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性接CLL/SLL患者。入组患者按1:1比例随机接受匹妥布替尼（200mg，每日一次口服）或伊布替尼（420mg，每日一次口服，Ibrutinib，共价BTK抑制剂）。研究结果显示匹妥布替尼组和伊布替尼组经盲态独立审查委员会（IRC）评估的总体缓解率（ORR）分别为87.0%和78.6%（p<0.0001），PFS数据尚未成熟，但有利于匹妥布替尼组。在安全性方面，匹妥布替尼组和伊布替尼组心房颤动/扑动的发生率分别为2.4%和13.5%，高血压的发生率分别为10.6%和15.1%。由于疾病导致中止治疗的比例分别为4.5%和10.9%，由于不良事件导致中止治疗的比例分别为7.9%和7.3%。匹妥布替尼组和伊布替尼组仍在接受治疗的比例分别为81.3%和69.5%（Jennifer Woyach., 2025）。

匹妥布替尼（Pirtobrutinib）为非共价（可逆）BTK抑制剂。由于不作用于共价BTK抑制剂的BTK C481共价结合位点，匹妥布替尼对BTK的抑制作用，不受BTK C481S突变影响。匹妥布替尼已在国内获批：单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）；用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。目前国内获批用于治疗CLL/SLL的非共价BTK抑制剂只有匹妥布替尼。

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