2026年11月6日辉瑞宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准马塔西单抗（友瑞宁®）的新增适应症上市申请，用于体重≥35 kg的12岁及以上伴凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）或伴凝血因子Ⅸ抑制物的B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏）儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

本次获批基于单臂、开放标签3期临床试验BASIS的研究结果。BASIS研究纳入伴或不伴凝血因子抑制物的重度A型血友病患者，以及伴或不伴凝血因子抑制物的中重度B型血友病患者。60名伴抑制物的A/B型血友病患者，其中51名在接受旁路途径药物按需或常规预防治疗6个月后，接受马塔西单抗治疗12月。48名接受马塔西单抗按需治疗患者平均年化出血发生率由19.78次/年降至1.39次/年（年化出血率比：0.07；95% CI：0.042–0.118；双侧P<0.0001）。在安全性方面，大多数不良事件轻微，1例患者由于发生3级皮疹导致停药，19.6%的患者测到抗药抗体，但对疗效或安全性未造成明显影响，伴抑制物A/B型血友病患者未报告发生血栓栓塞事件（Davide Matino., 2026）。

抑制物是血友病患者接受外源性凝血因子Ⅷ/Ⅸ（FⅧ/FⅨ）输注后产生的抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体。抑制物是血友病治疗过程中最严重、最棘手的并发症。伴抑制物血友病患者发生出血后，根据抑制物滴度以及出血的严重程度，目前主要采取旁路途径药物［如基因重组活化FⅦ（rFⅦa）、凝血酶原复合物（PCC）］或加大凝血因子输注剂量的方式止血。

马塔西单抗（Marstacimab，PF-06741086）为抗组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体。TF（组织因子）分布于血管外膜细胞等组织中。在正常情况下不与血液接触。外源性血管损伤，会造成TF暴露，TF与凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡ）结合，活化FⅤⅡ，并进一步激活下游凝血联级反应凝血因子Ⅹ（FⅩ），促发凝血反应。TFPI能够抑制活化的凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡa）和活化的凝血因子Ⅹ（FⅩa）激活下游凝血联级反应。TFPI还能够灭活TF-FⅤⅡa复合物，从而调节外源性凝血过程，起到凝血刹车作用。A/B型血友病由于缺乏FⅤⅢ或FⅠⅩ，导致凝血障碍，抑制TFPI能够调节血友病凝血再平衡，并不增加血栓风险。此前马塔西单抗注射液（友瑞宁®）已在国内获批：用于患有不存在凝血因子ⅤⅢ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子ⅤⅢ缺乏，FⅤⅢI<1%）或不存在凝血因子ⅠⅩ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子ⅠⅩ缺乏，FⅠⅩ<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

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