2025年2月24日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公布基因疗法DB-OTO 1/2期临床试验CHORD的研究数据。

该试验共纳入12名耳铁蛋白（OTOF）基因变异严重遗传性听力损失儿童，其中9名受试者接受单侧耳蜗注射，3名受试者接受双侧耳蜗注射。第一位受试者至第48周，关键语音频率听力改善接近正常水平，大多数语音相关频率（0.25-2.0 kHz）内的听力阈值处于正常范围，结果得到听性脑干反应（ABR）的验证。从第48 周到第 72 周，该患儿言语感知测试得到显著改善。11名至少进行一次治疗后评估的受试者，10名受试者听力损失程度（dBHL）得到改善。在第24周接受评估的5名受试者，3名平均听力阈值改善至“接近正常”（n=1; ≤40 dBHL）或“正常”（n=2;≤25 dBHL）。所有ABR测试阳性者都得到纯音测听检查（PTA）验证。一名受试者在给药后第24周，与基线相比，听力没有发生变化。DB-OTO在所有12名受试者中都具有良好的耐受性，没有发生被认为与DB-OTO有关的不良事件或严重不良事件。12名受试者中有5名经历了短暂的术后前庭不良事件（例如，眼球震颤、恶心、头晕、呕吐），在给药后6天内消退。

DB-OTO 是一种细胞选择性双腺相关病毒 （AAV） 载体基因疗法，在全身麻醉下将DB-OTO注入耳蜗，DB-OTO能够引入细胞特异性 Myo15启动子，使内毛细胞表达耳铁蛋白。

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