2025年10月12日，再生元Regeneron宣布DB-OTO基因疗法用于耳铁蛋白（OTOF）基因变异重度耳聋儿童1/2期临床试验CHORD的研究结果，已发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》。

该研究共纳入12 名患儿，单次手术输注DB-OTO后，有9名儿童（75%; 95% CI, 43-95; P=1.1×10−13）在第24周纯音测听检查（PTA）平均听力阈值≤70dBnHL及听性脑干反应听力阈值≤90dBnHL。6名受试者可以在没有辅助设备的情况下听到轻柔的语音。3名受试者平均听力敏感度达到正常。在治疗期间或治疗后共发生67起不良事件，17起与通过手术给药有关，所有不良事件均短暂发生，未发现与持续前庭失调表现有关的不良事件（Vassili Valayannopoulos., 2025）。

DB-OTO是一种细胞特异性腺相关病毒（AAV）双载体基因疗法，通过双载体递送完整耳铁蛋白基因，在全身麻醉下将DB-OTO注入耳蜗，通过引入细胞特异性Myo15启动子，使耳铁蛋白在内毛细胞特异性表达。除再生元外礼来Eli Lilly也在开发类似项目AK-OTOF基因疗法，AK-OTOF基因疗法目前处于1/2期临床研究阶段。

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