2025年4月26日，尧唐生物宣布medRxiv发表由上海交通大学医学院附属仁济医院发起，“YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）的临床探索研究（NCT06458010）”的主要临床数据。

截至2025年3月15日，该研究共纳入了6例受试者，YOLT-101 0.2 mg/kg组1例、0.4 mg/kg组2例、0.6 mg/kg组3例。受试者安全性随访最长已达36周，且均已完成24周的安全性访视。所有剂量组均未发生严重不良事件（SAE），未发生剂量限制性毒性（DLT）事件和3级或以上不良事件。最常见的与研究药物相关不良事件是给药后一过性的输液相关反应（5/6, 83.3%），主要表现为发热，在24小时内消退；其次为给药后4至7天出现的一过性轻度肝酶升高（3/6, 50.0%），在7天后恢复。0.4 mg/kg组和0.6 mg/kg组，给药后第1周即可观察到持续LDL-C下降，从4周起达到稳态。0.6 mg/kg组的受试者在给药后4周起LDL-C平均降幅约50%。其中降幅最大受试者下降超过74%，单次给药后已维持降低LDL-C超过半年。

YOLT-101为通过GalNAc修饰脂质纳米颗粒递送至肝细胞的基因编辑类药物。能够精准编辑PCSK9基因目标区域的单碱基，沉默PCSK9基因，减少PCSK9蛋白表达，阻止PCSK9介导的LDLR降解，促进肝细胞通过细胞表面LDLR摄取LDL-C，降低血液LDL-C水平。

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