2025年8月15日，神济昌华宣布基因治疗药物SNUG01已获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟用于肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。

SNUG01为9型重组腺相关病毒（rAAV9）载体药物，通过鞘内注射，向神经元递送人源TRIM72基因。TRIM72过膜融合和胞吐作用介导细胞膜损伤后的修复。动物试验显示敲除TRIM72基因的的FUS突变小鼠出现典型ALS表型，散发ALS病人脑脊液中，TRIM72的表达量与病人的疾病进程呈高度负相关（宋宁., 2022）。

在已完成的研究者发起临床试验中，SNUG01的安全和耐受性得到初步验证。且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。除获得NMPA批准开展临床试验之外 ，2025年3月SNUG01的临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

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