2025年9月2日，Ionis Pharmaceuticals发布Olezarsen用于严重高甘油三酯血症（sHTG）3期临床试验CORE和CORE2的研究数据。

Olezarsen为靶向APOC3（载脂蛋白C-Ⅲ）的反义寡核苷酸类药物，APOC3（载脂蛋白C-Ⅲ）是极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜颗粒的重要组成成分。能够抑制血浆甘油三酯（TG）的脂蛋白脂肪酶（LPL）代谢通路。Olezarsen通过抑制APOC3的表达，降低血浆甘油三酯。

CORE（NCT05079919）和CORE2（NCT05552326）是全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验3期临床试验，分别纳入617和446名≥18岁，甘油三酯水平≥500mg/dL的成人严重高甘油三酯血症患者。入组患者被随机接受每4周皮下注射50mg、80mg Olezarsen或安慰剂，持续 12 个月。

至第6个月，CORE研究Olezarsen 50mg、80mg及安慰剂组空腹甘油三酯相对于基线分别降低73%、63%和0.5%。Olezarsen 50mg和80mg组相对于安慰剂分别降低72%（p<0.0001）和63%（p<0.0001）。CORE2研究Olezarsen 50mg、80mg及安慰剂组空腹甘油三酯相对于基线分别降低68%、63%和14%。Olezarsen 50mg和80mg组相对于安慰剂分别降低55%（p<0.0001）和49%（p<0.0001）。

至第12个月，CORE和CORE2研究Olezarsen合并组急性胰腺炎事件与安慰剂合并组相比降低85%（p=0.0002）。

2024年，FDA已批准Olezarsen（Tryngolza）用于降低成人家族性乳糜微粒血症 （FCS）甘油三酯。

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