2025年11月21日辉瑞Pfizer宣布，马塔西单抗注射液（友瑞宁®）已获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市用于患有不存在凝血因子ⅤⅢ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子ⅤⅢ缺乏，FⅤⅢI<1%）或不存在凝血因子ⅠⅩ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子ⅠⅩ缺乏，FⅠⅩ<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

马塔西单抗开放标签、单向交叉、多中心、三期临床BASIS研究显示，接受马塔西单抗（首剂300mg，之后150mg，每周一次）治疗12个月，非血友病合并抑制物列队血友病患者的年化出血率（ABR）既往FⅤⅢ/FⅠⅩ按需替代治疗组（33例）由39.86（95% CI, 33.05-48.07）降至3.20（95% CI, 2.10-4.88），降低92%（ABR比率, 0.080 [95% CI, 0.057-0.113]; P < .0001）；既往FⅤⅢ/FⅠⅩ常规预防替代治疗组（83例）由7.90（95% CI，5.14-10.66）降至5.09（95% CI，3.40-6.78），差异 –2.81（95% CI, –5.42 to –0.20; P = .0349）。在安全性方面，研究显示马塔西单单抗安全性良好，没有发生死亡或血栓栓塞事件（Davide Matino., 2025）。

马塔西单抗（Marstacimab，PF-06741086）为抗组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体，已于2024年获得FDA批准（商品名：Hympavzi）治疗无抑制物的成人和青少年A型或B型血友病。

TF（组织因子）分布于血管外膜细胞等组织中。在正常情况下不与血液接触。外源性血管损伤，会造成TF暴露，TF与凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡ）结合，活化FⅤⅡ，并进一步激活下游凝血联级反应凝血因子Ⅹ（FⅩ），促发凝血反应。TFPI能够抑制活化的凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡa）和活化的凝血因子Ⅹ（FⅩa）激活下游凝血联级反应。TFPI还能够灭活TF-FⅤⅡa复合物，从而调节外源性凝血过程，起到凝血刹车作用。A/B型血友病由于缺乏FⅤⅢ或FⅠⅩ，导致凝血障碍，抑制TFPI能够调节血友病凝血再平衡，并不增加血栓风险（Alan E Mast., 2022）。

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