2025年11月24日，诺华Novartis宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Itvisma（Onasemnogene Abeparvovec）用于治疗两岁及以上儿童、青少年以及成人运动神经元存活基因1（SMN1)突变脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。

Itvisma此次获批基于3期临床试验STEER和3b期临床试验STRENGTH的研究结果。STEER纳入126例SMA-Ⅱ型2至18岁以下患者，入组患者随机接受Onasemnogene Abeparvovec（OAV101 IT）或假注射单次治疗。至第52周，OAV101 IT和假注射组HFMSE（运动功能 Hammersmith功能运动扩展量表）评分分别改善2.39和0.51（差异1.88；P=0.0074）。两组最常见不良事件是上呼吸道感染和发热。OAV101 IT组最常见的严重不良事件是肺炎和呕吐，假注射组为肺炎及下呼吸道感染。少数患者出现转氨酶增加，大多数为低等级且短暂出现，没有严重肝损患者。

STRENGTH纳入27名已停用SMA治疗药物Nusinersen或Risdiplam的2至18岁以下SMA患者。入组患者随机接受Onasemnogene Abeparvovec单次治疗。至第52周，患者HFMSE评分与基线相比增加1.05。在安全性方面，最常见的急性不良事件是普通感冒、发烧和呕吐，13名患者经历与治疗相关不良事件，无死亡或因不良事件终止研究的病例（Novartis., 2025）。

Itvisma（Onasemnogene Abeparvovec）为单次腺病毒载体基因疗法，通过AAV9（腺相关病毒9）向脊髓神经元递送完整的SMN1基因。SMN1的突变或缺失是引起SMA的主要原因。Itvisma在美国的定价为259万美元。高于2019年获批的适用于2岁以下的Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec），Zolgensma定价为210万美元。

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