2026年1月6日，百济神州宣布百悦达®（索托克拉片）获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于治疗既往接受过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

此次获批基于BGB-11417-201和BGB-11417-202两项临床试验的研究结果。

BGB-11417-201为全球多中心、单臂、开放性1/2期临床试验。共纳入125名既往接受抗CD20及 BTK抑制剂治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。在1期阶段22名患者接受索托克拉160mg 或320 mg，一天一次。在2期阶段103名患者接受索托克拉320 mg，一天一次治疗。研究结果显示确认总体缓解率（ORR）为52.4%（95% CI: 42.4, 62.4），完全缓解（CR）率为15.5%（95% CI: 9.1, 24.0），中位缓解持续时间（mDOR）为15.8个月（95% CI : 7.4, NE）。34例中国患者的ORR达到61.8%（95% CI: 43.6, 77.8），CR率为26.5%（95% CI: 12.9, 44.4）。

BGB-11417-202为单臂、多中心、开放性2期临床试验。共纳入100名既往BTK抑制剂联合化疗免疫治疗（CIT）不耐受或治疗失败，但未接受过BCL2抑制剂治疗的患者。入组患者接受索托克拉320 mg，一天一次。研究结果显示确认总体缓解率（ORR）为80.5%（95% CI: 70.3, 88.4），完全缓解或完全缓解伴骨髓造血不完全恢复（CR/CRi）率为26.8%（95% CI: 17.6, 37.8），12个月时的缓解持续时间（DOR）无事件率为84.7%。在安全性方面≥30%治疗期间不良事件（TEAE）包括中性粒细胞计数下降（54.0%），血小板减少（41.0%）、贫血（33.0%）、高尿酸血症（33.0%）和白细胞计数下降（30.0%）。61.0%的患者发生≥3级治疗期间不良事件。治疗期间严重不良事件（TESAE）的发生率为38.0%。≥3级且发生率≥10%的治疗期间不良事件的发生率为中性粒细胞计数下降（33.0%）、肺炎（17.0%）、血小板计数减少（11.0%），白细胞计数减少（10.0%）。未发生临床意义的肿瘤溶解综合征（TLS）。4.0%的患者性实验室意义的TLS，均为3级，中位数缓解天数为3.5天（2-8），无一例患者由于TLS导致治疗中止或死亡。5.0%患者由于TEAE导致减药，6.0%患者中止治疗。5人（5.0%）因TEAE死亡，均被认为与治疗无关（Shuhua Yi, 2025）。

索托克拉（Sonrotoclax，BGB-11417）为BCL2抑制剂，对于BCL2的选择性远高于Bcl-xL，索托克拉对于野生型和G101V突变型BCL2都具有较强的抑制作用，并且强于维奈克拉Venetoclax、利沙托克拉Lisaftoclax和Lacutoclax（Yunhang Guo., 2024）。

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