2026年8月20日恒瑞医药宣布，富马酸立康可泮胶囊（恒优达®）的新药上市申请已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

本次获批基于多中心、随机、开放、阳性对照3期临床试验HRS-5965-301的研究结果。HRS-5965-301研究共纳入76名既往未接受补体抑制剂治疗的PNH成人患者。入组患者按1:1比例随机接受立康可泮50mg每日两次，或C5补体抑制剂依库珠单抗（Eculizumab）。研究结果显示，第18~24周，立康可泮组和依库珠单抗组4次测量中至少3次血红蛋白（Hb）≥12g/dL的比例分别为70.0%和11.1%（P<0.0001），4次测量中至少3次Hb水平较基线升高≥2g/dL的比例分别为95%和55.6%（P<0.0001），立康可泮组和依库珠单抗组Hb水平分别平均升高5.47g/dL和2.86g/dL（P<0.0001），慢性疾病治疗功能评估-疲劳（FACIT-Fatigue）评分分别平均提高8.6分和4.4分，立康可泮组网织红细胞计数平均下降118.97x10⁹/L，而依库珠单抗组平均上升42.40x10⁹/L（P<0.0001）；治疗2周后，立康可泮组和依库珠单抗组脱离输血依赖的比例分别为100%和86.1%（P=0.0149）。在安全性方面，研究期间未观察到主要不良血管事件（MAVE），立康可泮组和依库珠单抗组治疗相关不良事件（TRAE）的发生率分别为72.5%和55.6%，立康可泮组发生2例（5%）治疗相关严重不良事件，分别为上呼吸道感染和感染性肺炎，均属中度不良事件（Bing Han., 2026）。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一种后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面缺失部分膜蛋白。缺失的膜蛋白为一组通过糖肌醇磷脂（Glycosylphosphatidylinositol，GPI）锚连在细胞表面的膜蛋白，其中包括CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）。CD55通过加速补体C3/C5转化酶的降解，阻止补体级联反应的早期活化，避免细胞被补体系统破坏。CD59能够直接与补体C8/C9结合，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，防止细胞膜被穿孔溶解。PNH由于缺乏CD55和CD59，导致补体系统介导的血管内溶血。

立康可泮（研发代号：HRS-5965）为小分子口服补体B因子抑制剂，通过与补体B因子结合，阻止补体B因子激活C3蛋白，抑制C3介导的补体级联反应。

目前国内获批的体B因子抑制剂，还包括伊普可泮（Iptacopan）、兰诺可泮（Lanoracopan）和思普可泮（Ciprocopan）。伊普可泮获批适应症已涵盖PNH、C3肾小球病和IgA肾病，包括：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者；用于治疗C3肾小球病（C3 G）成人患者，以降低蛋白尿；以及用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。兰诺可泮和思普可泮获批适应症与立康可泮一致。思普可泮一日只需要给药一次，伊普可泮、兰诺可泮和立康可泮均为一日两次。

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