2026年9月17日Ultragenyx Pharmaceutical宣布，FDA已批准Tebisufligene Etisparvovec（FAYUVI）用于黏多糖贮积症ⅢA型儿童患者。

多糖贮积症ⅢA型属于罕见病，由SGSH基因突变导致乙酰肝素-N-硫酸酯酶缺乏，造成硫酸乙酰肝素（HS）受阻，引发硫酸乙酰肝素（HS）在溶酶体内贮积，主要损害中枢神经系统。

本次批准基于多中心、单剂量1/2期临床试验Transpher A的研究结果。经Tebisufligene Etisparvovec治疗后，所有年龄组患者脑脊髓液（CSF）硫酸乙酰肝素（HS）水平均得到下降，与外部对照组相比，贝利婴幼儿发展量表第三版认知量表评分高出23.5分（p<0.0001）。在安全性方面，患者报告超过5%的最常见不良事件包括肝酶（AST）升高、恶心和呕吐、发热、食欲减退、白细胞和血小板减少以及淀粉酶升高。

Tebisufligene Etisparvovec为腺病毒载体药物，通过AAV9（腺相关病毒9）静脉输注，向人体细胞导入SGSH基因。在Tebisufligene Etisparvovec治疗期间，患者需接受糖皮质激素类药物治疗至少持续八周。

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