2025年9月8日，Rapport Therapeutics宣布 RAP-219 在耐药局灶性癫痫发作2a期临床试验RAP-219-FOS-201中达到主要终点。

至第8周，长发作（LE）较基线减少≥30%的患者达到85%（p<0.0001）。长发作（LE）中位发作频率降低71.0%（p=0.0001）。癫痫发作较基线减少≥50%的患者达到72.0%（p<0.0001）。24%的患者实现无癫痫发作（p<0.0001）。癫痫中位发作频率降低77.8%（0.01）。在安全性方面，RAP-219总体耐受性良好，未报告严重不良事件 （SAE）。所有治疗期间不良事件（TEAE）均为轻度（78.5%）或中度（21.5%）。3 名（10%）患者因TEAE停止治疗。最常见的TEAE（发生率≥10%）为头晕（n=8，26.7%）、头痛（n=5，16.7%）、疲劳（n=4，13.3%）、跌倒（n=3，10.0%）、恶心（n=3，10.0%）和嗜睡（n=3，10.0%）。

RAP-219为TARPγ8特异性AMPA受体负变构调节剂（NAM），AMPA受体（AMPAR）为谷氨酸受体介导大脑的兴奋性神经传递，RAP-219通过抑制TARPγ8特异性AMPA受体激活，降低兴奋性神经元的兴奋。含有TARPγ8亚单位的AMPA受体，主要分布于海马体和新皮质，与局灶性癫痫的通常发作的起源部位相一致。含有TARPγ8亚单位的AMPA受体在很少后脑表达，后脑被认为与药物通常无法耐受的副作用有关。

2025年8月，Praxis Precision Medicines公布的数据显示，其钠离子通道阻滞剂Vormatrigin在2期临床试验中减少56.3%局灶性癫痫发作。本次临床试验RAP-219减少77.8%局灶性癫痫发作的研究结果，与之相比更为耀眼。

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