2026年4月17日国家药品监督管理局（NMPA）网站显示，杰谛医药引进的抗癫痫药物司替戊醇胶囊获批上市。

司替戊醇（Stiripentol）由Biocodex开发，2018年首交次获得FDA批准，适应症为：与氯巴占（Clobazam）联合使用，用于6个月及以上、7kg体重及以上Dravet综合征患者相关癫痫发作。2023年石家庄四药的司替戊醇干混悬剂在国内获得批准，适应症为：与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。

Dravet综合征（DS）为婴儿期起病的难治性癫痫综合征。2～15月龄起病，开始常为热性惊厥，随后逐渐出现多种发作类型的无热发作；发作具有热敏感的特点；病程中容易出现癫痫持续状态，传统抗癫痫发作药物的疗效欠佳。《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识》推荐丙戊酸（Valproic acid，VPA）为Dravet综合征的一线治疗药物。氯巴占（Clobazam，CLB）和司替戊醇为Dravet综合征的一线添加治疗药物。

司替戊醇为为GABAA受体的正变构调节剂，增强抑制性GABA能神经元传导发挥抗癫痫作用。司替戊醇也是细胞色素P450的抑制剂，能够提高氯巴占的血药浓度，增强氯巴占的抗癫痫作用。

在两项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验STICLO研究中，共纳入64名接受丙戊酸和氯巴占优化治疗，每月仍至少经历4次全面性强直-阵挛发作的Dravet综合征患者。入组患者在丙戊酸和氯巴占治疗的基础上，随机接受司替戊醇或安慰剂。研究结果显示，治2个月后司替戊醇组和安慰剂组全面性强直-阵挛发作减少50%的比例分别为72%和5%（P<0.001），减少75%的比例分别为56%和3%（P<0.001），全面性强直-阵挛发作完全缓解的比例分别为38%和0%（P<0.001）。司替戊醇组从治疗第四天开始起效。中位无全面性强直-阵挛发作的天数为32天，安慰剂组为8.5天（P<0.001）。在安全性方面，司替戊醇组嗜睡、厌食和体重减轻的比例高于安慰剂组（Renzo Guerrini.,2024）。

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