2025年12月22日，默克Merck宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已通过优先审评程序批准贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性成年腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

此次获批是基于全球、随机、双盲、安慰剂3期临床试验MANEUVER的研究结果。该研究共纳入94名患者，按2:1比例随机接受匹米替尼50mg一天一次或安慰剂。至第25周，盲态独立审查委员会（BIRC）评估后匹米替尼组和安慰剂组的客观缓解率（ORR）分别为54.0%和3.2%（p<0.0001）；根据肿瘤体积评分（TVS），匹米替尼组和安慰剂组的客观缓解率（ORR）分别为61.9%和3.2%（p<0.0001）。在临床结局评估（COA）方面，匹米替尼组和安慰剂组关节活动度分别变化15.64和-0.07（p = 0.0003），最严重僵硬分别变化-3.00和-0.57（p < 0.0001），疼痛评估量表（BPI）最严重疼痛分别变化--2.32和-0.23（p<0.0001），身体功能量表（PROMIS-PF）身体功能分别变化5.63和2.23（p=0.0074）。在安全性方面，匹米替尼大多数治疗期间不良事件为低级别，符合CSF-1R抑制剂已知的作用机制，剂量减少和治疗终止的发生率分别为7.9%（5/63）和1.6%（1/63）。未发现胆汁性肝毒性或药物诱发肝损伤的证据（Xiaohui Niu., 2025）。至中位随访时间第62周，匹米替尼组BIRC客观缓解率（ORR）达到76.2%（95% CI, 63.8- 86.0），TVS客观缓解率（ORR）达到 74.6%（95% CI, 62.1- 84.7）（H. Gelderblom., 2025）。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的、好发于关节、腱鞘及滑囊的间叶源性肿瘤。通常不危及生命，具有局部侵袭、术后易复发的特性，严重影响患者的生活质量。

TGCT由CSF1（集落刺激因子-1）基因过表达引起。匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021）为CSF-1R（集落刺激因子-1受体）抑制剂，由和誉医药开发。2023年默克获得匹米替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾独家，并可选择覆盖世界其他地区的开发权利（Merck., 2023）。

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