2026年1月5日，默沙东注射用索特西普（欣瑞来®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。

IKT-001为伊马替尼（Imatinib）的前体药物。伊马替尼属于PDGF受体（PDGFR）抑制剂。血小板衍生生长因子（PDGF）是导致肺动脉高压患者肺动脉平滑肌细胞增殖和肺血管重塑的重要因素。

此次获批是基于多中心、双盲Ⅲ期临床试验STELLAR的研究结果。STELLAR研究共纳入323名WHO Ⅱ-Ⅲ级肺动脉高压患者。入组患者在稳定背景治疗的基础上按1：1比例随机接受索特西普（起始剂量：0.3mg/kg；目标剂量：0.7mg/kg）皮下注射或安慰剂，每3周一次。至第24周，中位6分钟步行距离与基线相比，索特西普组和安慰剂组分别增加34.4m和1.0m。索特西普组相对于安慰剂组增加 40.8 m （95% CI, 27.5至54.1; P<0.001）。在安全性方面，索特西普组发生率超过安慰剂组的不良事件包括鼻塞、头晕、毛细血管扩张、血红蛋白升高、血小板减少和血压升高（Marius M Hoeper., 2023）。

索特西普（Sotatercept）为融合蛋白，由人类IgG的Fc结构域与人类ActRⅡA（激活素受体2A）细胞外结构域连接组成，构成TGF-β（转化生长因子β）超家族成员的配体陷阱。TGF-β超家族成员是ActRⅡA的配体，TGF-β超家族在肺血管重塑、血管狭窄中扮演重要角色。

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