2025年11月20日，Inhibikase Therapeutics宣布预计于2026年第一季度启动IKT-001治疗肺动脉高压（PAH）3期临床试验IMPROVE-PAH。

IKT-001为伊马替尼（Imatinib）的前体药物。伊马替尼属于PDGF受体（PDGFR）抑制剂。血小板衍生生长因子（PDGF）是导致肺动脉高压患者肺动脉平滑肌细胞增殖和肺血管重塑的重要因素。

2013年发表的伊马替尼作为附加疗法，治疗肺动脉高压3期临床试验IMPRES的研究结果显示，伊马替尼组接受伊马替尼200-400mg治疗24周后，安慰剂校正平均6分钟步行距离为32米（95% CI 12-52; P=0.002），肺血管阻力降低379 dyne·s·cm−5。伊马替尼组与安慰剂组相比严重不良事件（44% vs 30%）和停药事件（33% vs 18%）的发生率更高（Marius M Hoeper., 2013）。由于FDA要求提供更多安全性数据，伊马替尼未能获批用于治疗肺动脉高压。

生物等效性研究显示500mg IKT-001伊马替尼暴露量与相当于383mg伊马替尼。Inhibikase寄希望于通过降低胃肠道副作用，使IKT-001治疗肺动脉高压成为可能。

IMPROVE-PAH原计划为2b期临床试验，计划入组150名肺动脉高压患者，受试者按1:1:1随机接受IKT-001 300、500mg或安慰剂，每天一次，持续治疗26周。经与FDA讨论，Inhibikase将IMPROVE-PAH改3期临床试验，分别a、b两个部分。a部分为双盲、安慰剂对照研究，计划纳入140名患者，主要终点为第24周肺血管阻力（PVR）。b部分的研究方案与a部分一致，计划纳入346名患者，主要终点为第24周6分钟步行距离（6MWD）。

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