2026年3月30日阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

本次新增成人适应症，基于全球多中心、随机、安慰剂对照3期临床试验KOMET的研究结果。KOMET研究共纳入145 名成人患者。入组患者按 1:1 比例随机接受司美替尼口服25mg/m²，每天二次，28天一个治疗周期，或安慰剂。至第16个治疗周期，司美替尼组和安慰剂组的客观缓解率分别为20%和5%（p=0.011）。司美替尼组的中位缓解时间为3.7个月。基线慢性疼痛评分至少为3分患者，至第12个治疗周期，司美替尼组和安慰剂组疼痛评分分别下降2.0和1.3分（p=0.070）。在安全性方面，不良事件与司美替尼已知的安全性特征相符（Alice P Chen., 2025）。

Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1） 是由于（NF1）基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病，患病率约为为1/4000~1/2000。患者多幼年起病， 临床表现多样， 以咖啡牛奶斑（CALM）和多发性神经纤维瘤为特征。 神经纤维瘤是一类良性的施万细胞肿瘤，主要以手术治疗为主。目前推荐治疗NF1的靶向治疗药物只有司美替尼。

司美替尼（Selumetinib）为口服选择性丝裂原活化蛋白激酶 （MEK）抑制剂（MEK1/MEK2）。NF1由神经纤维瘤蛋白（Neurofibromin）缺失引起，神经纤维瘤蛋白由NF1基因表达产生，属于肿瘤抑制因子，能够抑制RAS-MAPK信号通路。 MEK1/MEK2处于RAS-MAPK信号通路中，抑制MEK1/MEK2，能够阻止RAS-MAPK信号通路的过度激活。2023年科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊）已被批准用于NF1儿童患者的治疗。

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