2026年5月11日合源生物纳宣布，纳基奥仑赛注射液用于治疗儿童复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的上市申请，已获得中国国家药品监督管理局受理。

本次申请基于多中心、单臂、开放标签1/2期临床试验的研究结果。研究显示，可评估患者的客观缓解率（ORR）达到90%，其中完全缓解（CR）率超70%。所有缓解患者均达微小残留病（MRD）阴性。在安全性方面，不良事件以1-2 级细胞因子释放综合征（CRS）为主，无治疗相关死亡事件，整体安全性与成人患者一致。

纳基奥仑赛（Inaticabtagene Autoleucel）为靶向CD19 的CAR-T细胞治疗产品，通过引入靶向CD19的单链可变区域（scFv）、CD8α 铰链和跨膜域、4-1BB信号域、CD3ζ链信号域，实现靶向表达CD19的肿瘤细胞。CD19 是正常和肿瘤性B细胞以及滤泡树突状细胞的生物标志物。目前纳基奥仑赛在国内获批适应症包括：适用于成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病；以及用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。本次申请，合源生物寻求将纳基奥仑赛复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的适应从成人拓展至儿童。

在儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病方面，目前CAR-T产品普基奥仑赛（Puzolcabtagene Autoleucel）已在国内获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病。如纳基奥仑赛能够顺利获批，将为儿童患者提供新的治疗选择。

原文链接

免责声明：相关信息仅限药物研发参考使用，本网站不保证信息真实和准确！

关注“药研苑”公众号，查看前景解析。

我们提供如下咨询服务：药品信息发布、药品立项、市场前景分析、医院及药品零售市场分析、药品市场调研及制定推广策略、国外药品引进、国内批文转让、上市前后临床试验设计、药品彩页及主图设计、药品推广PPT制作。您可以关注公众号“药研苑”后，在主页面发送消息，咨询相关服务。