• 原研：Seelos Therapeutics
• 原研商品名：——
• 分类：神经保护剂
• FDA批准日期：——

结构：

介绍：

海藻糖（Trehalose，研发编号SLS-005）是Seelos Therapeutics开发的转录因子EB（TFEB）激活剂，静脉注射给药。

海藻糖是一种由两个葡萄糖分子形成的非还原性双糖。由于不具有还原性，对热和酸碱都具有非常好的稳定性，但在肠道内能够被降解为葡萄糖。

2007年Sovan Sarkar等人发现海藻糖能够增强自噬溶酶体对自噬底物的清除能力（Sovan Sarkar., 2007），促进解毒性蛋白降解。

2013年Karen Castillo等人使用超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变模型小鼠证实海藻糖能够抑制突变的SOD1在运动神经元中积累，提高运动神经元的存活率，减轻模型小鼠的疾病进展，延长模型小鼠的生存寿命（Karen Castillo., 2013）。

2017年Michela Palmieri等人研究表明海藻糖通过抑制丝氨酸/苏氨酸激酶（Akt；双名蛋白激酶B，PKB）激活TFEB。Akt能够磷酸化TFEB的 Ser467位点，抑制TFEB发生核易位，阻止TFEB调节自噬溶酶体的表达，因此抑制Akt起到活化TFEB的作用，促进表达自噬溶酶体，提高自噬溶酶体对自噬底物的清除能力（Michela Palmieri., 2017）。

2022年2月28日Seelos Therapeutics在线宣布利用HEALEY ALS平台完成SLS-005 2/3期临床试验首批肌萎缩侧索硬化（ALS）患者给药（Seelos Therapeutics., 2022）。

SLS-005 2/3期临床试验是一项双盲安慰剂对照试验，计划招募 160名患有家族性或散发性 ALS 受试者。受试者将按 3：1 的比例随机分为SLS-005组和安慰剂组。主要研究终点为第 24 周《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》 评分相对于基线的变化情况。次要终点指标，包括在 24周慢肺活量、肌肉力量、生活质量以及疾病进展的其他指标相对于基线的变化情况。HEALEY ALS平台是ALS的首个试验平台，能够同时评估多种试验药物，以加快ALS治疗药物的开发速度。

2024年3月19日Seelos Therapeutics在线公布了SLS-005（海藻糖，静脉给药90.5 mg/mL）治疗ALS的2/3期临床试验的最新结果。经死亡率调整后，基线至24周ALSFRS-R评分变化斜率提高22%。6个月ALSFRS-R斜率下降速度显示出有利于SLS-005的趋势。与安慰剂相比，24周慢肺活量（SVC）下降速度减慢25%（SLS-005下降11.5%，安慰剂为15.4%）（Seelos Therapeutics., 2024）

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