2024年3月19日Seelos Therapeutics在线公布了SLS-005（海藻糖，静脉给药90.5 mg/mL）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的2/3期临床试验的最新结果。

海藻糖（Trehalose，研发编号SLS-005）是Seelos Therapeutics开发的转录因子EB（TFEB）激活剂，静脉注射给药。海藻糖通过抑制丝氨酸/苏氨酸激酶（Akt）激活转录因子EB（TFEB），增强自噬溶酶体的功能，促进毒性蛋白降解。

SLS-005 2/3期临床试验是一项双盲安慰剂对照试验，计划招募 160名患有家族性或散发性 ALS 受试者。受试者将按 3：1 的比例随机分为SLS-005组和安慰剂组。主要研究终点为第 24 周《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》 评分相对于基线的变化情况。次要终点指标，包括在 24周慢肺活量、肌肉力量、生活质量以及疾病进展的其他指标相对于基线的变化情况。

该试验基于HEALEY ALS平台进行。HEALEY ALS平台是ALS的首个试验平台，能够同时评估多种试验药物，以加快ALS治疗药物的开发速度。

本次公布的试验初步结果显示经死亡率调整后，基线至24周ALSFRS-R评分变化斜率提高22%。6个月ALSFRS-R斜率下降速度显示出有利于SLS-005的趋势。与安慰剂相比，24周慢肺活量（SVC）下降速度减慢25%（SLS-005下降11.5%，安慰剂为15.4%）

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