2026年9月11日默沙东宣布，注射用索特西普（欣瑞来®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）Ⅱ-Ⅳ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成人患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级，并降低临床恶化事件的风险，包括PAH住院、肺移植和死亡。

索特西普（Sotatercept）为融合蛋白，由人类IgG的Fc结构域与人类ActRⅡA（激活素受体2A）细胞外结构域融合而组成，构成TGF-β（转化生长因子β）超家族成员的配体陷阱。TGF-β超家族成员是ActRⅡA的配体，TGF-β超家族在肺血管重塑、血管狭窄中扮演重要角色。2026年1月索特西普（欣瑞来®）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。本次获批，将索特西普的适应范围从WHO）功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级肺动脉高压患者，拓展至Ⅳ级患者，并降低Ⅱ-Ⅳ患者的恶化事件风险。

根据WHO分级，Ⅰ级指患者体力活动不受限，日常体力活动不会导致呼吸困难、乏力、胸痛或接近晕厥；Ⅱ级指患者体力活动轻度受限，休息时无不适，但日常活动会出现呼吸困难、乏力、胸痛或接近晕厥；Ⅲ级指患者体力活动明显受限，休息时无不适，但低于日常活动会出现呼吸困难、乏力、胸痛或接近晕厥；Ⅳ级指患者不能进行任何体力活动。存在右心衰竭征象，休息时可出现呼吸困难和（或）乏力，任何体力活动均可加重症状。

本次获批基于两项3期临床试验ZENITH和HYPERION的研究结果。ZENITH研究共172名Ⅲ至Ⅳ级1年内高死亡风险肺动脉高压成人患者，入组患者接受最大最耐受背景治疗的基础上随机接受索特西普（起始剂量0.3mg/kg，目标剂量0.7mg/kg）或安慰剂每3周一次。中期分析结果显示，索特西普组和安慰剂组发生终点恶化事件（住院、肺移植或死亡）的比例分别为17.4%和54.7%（HR, 0.24; 95% CI, 0.1–0.43; P<0.001）；索特西普组和安慰剂组的全因死亡率分别为8.1%和15.1%，接受肺移植治疗的比例分别为1.2%和7.0%，由于肺动脉高压恶化导致住院的比例分别为9.3%和50.0%。在安全性方面，索特西普组最常见的不良事件是鼻出血和毛细血管扩张（Marc Humbert., 2025）。HYPERION研究共320名Ⅱ至Ⅲ级诊断低于1年，中高死亡风险肺动脉高压成人患者。组患者接受2联或3联背景治疗的基础上随机接受索特西普（起始剂量0.3mg/kg，目标剂量0.7mg/kg）或安慰剂，每21天一次。研究结果显示，至中位随访至13.2个月，索特西普组和安慰剂组发生终点恶化事件（住院、肺移植、‌房间隔造口、因肺动脉高压导致运动测试表现下降，或死亡）的比例分别为10.6%和36.9%（HR, 0.24; 95% CI, 0.1–0.41; P<0.001）；索特西普组和安慰剂组由于肺动脉高压导致运动测试表现下降的比例分别为5.0%和28.8%，由于肺动脉高压恶化导致住院的比例分别为1.9%和8.8%，全因死亡率分别为4.4%和3.8%，无患者接受‌房间隔造口治疗。索泰西普组最常见的不良事件为鼻出血（31.9%）和毛细血管扩张（26.2%）（Vallerie V McLaughlin., 2025）。

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