2026年8月24日强生Johnson & Johnson宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准尼卡利单抗（Imaay），用于治疗目前或既往接受过类固醇治疗的成人及12岁及以上儿童温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。

此次批准主要基于多中心、随机、双盲、安慰剂对照2/3期临床试验ENERGY的研究结果。ENERGY研究共纳115名成人wAIHA患者，入组患者按1:1:1比例，随机接受两种不同剂量的尼卡利单抗或安慰剂。研究结果显示，尼卡利单抗组第1周血红蛋白（Hgb）平均增加1g/dL。在治疗后得到缓解（Hgb≥10g/dL，且与基线相比增加≥2g/dL）的患者中，尼卡利单抗30mg/kg每4周一次组中位缓解时为4.1周，而安慰剂组为12.1周。至第24周，功能评估-疲劳量表（FACIT-Fatigue）评分，尼卡利单抗30mg/kg组与安慰剂组相比改善 3.51分。在安全性方面，尼卡利单抗的安全性与既往研究一致，最常见的不良事件（≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是由于机体免疫功能紊乱、产生自身抗体、红细胞破坏加速（溶血）超过骨髓代偿时发生的贫血。依据自身抗体与红细胞结合所需的最适温度分为温抗体型（wAIHA）、冷抗体型（cAIHA）和温冷抗体混合型（mAIHA）。温抗体自身抗体与红细胞最佳结合温度为37℃，约占AIHA的60%～80%。约50%的温抗体型AIHA为继发性，可继发于造血及淋巴细胞增殖性疾病。AIHA由于存在自身抗体，需尽量避免或减少输血，糖皮质激素为AIHA的一线治疗药物。

尼卡利单抗（Nipocalimab）为靶向FcRn（新生儿Fc受体）的人源化IgG1λ单克隆抗体。由于其抗体结构中的Fc结构域由于未被糖基化，不导致细胞毒性。尼卡利单抗与细胞表面FcRn结合，导致循环中的IgG抗体被细胞吞噬后，不能通过FcRn途径返回血液，从而降低循环IgG的水平。由于尼卡利单抗不影响IgG的生产，并不能完全消除IgG，仅影响IgG的水平，因此可保留IgG介导的正常免疫功能。2026年5月，尼卡利单抗注射液（商品名：安力威）在国内获批，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人和12岁及以上青少年全身型重症肌无力（gMG）患者。

目前国内尚无药物获批治疗wAIHA，2026年4月脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂索乐匹尼布用于wAIHA的上市申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于既往至少对糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的患者。

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