2026年7月14日渤健Biogen发布了，Diranersen治疗早期阿尔茨海默病2期临床试验CELIA的研究数据。

AROMAPT-SC-1001研究为剂量递增、安慰剂对照1/2期临床试验，计划纳入约64名健康受试者（NHV）和最多48名早期阿尔茨海默病患者。期中研究数据显示，健康受试者第1、8和15天分别接受ARO-MAPT 2.1mg/kg和6.4mg/kg皮下注射组，至第105天脑脊液（CSF）tau蛋白分别平均下降40%和69%；第1和15天接受ARO-MAPT 12.8mg/kg皮下注射组，至第105天CSF tau蛋白平均下降73%。在安全性方面，大多数治疗期间不良事件（TEAE）为1级或轻度，未报告严重、死亡或导致治疗终止的TEAE，未报告持续性贫血或神经行为不良事件。最常见的TEAE包括注射部位反应、血管穿刺部位瘀伤、上呼吸道感染、背痛和头痛。

ARO-MAPT为中枢渗透性靶向tau蛋白的小干扰RNA（siRNA）类药物，为转铁蛋白受体（TfR1）配体修饰的siRNA。利用脑毛细血管内皮细胞TfR1转运功能，向中枢递送ARO-MAPT。ARO-MAPT能够特异性引导tau蛋白mRNA降解，从而抑制中枢神经系统tau蛋白的表达。与渤健开发的鞘内注射tau蛋白靶向反义寡核苷酸药物（ASO）Diranersen相比，ARO-MAPT为皮下注射，使用更加方便，并且siRNA比ASO引导mRNA降解的效率更高。与抗tau蛋白单克隆抗体相比，ARO-MAPT不仅能降低细胞外的tau蛋白，也能降低细胞内tau蛋白。

阿尔茨海默病主要的病理机制是β淀粉样蛋白（Aβ）异常沉积形成的斑块和tau蛋白异常磷酸化引起的神经元纤维纠缠。目前尚无针对tau蛋白的抗阿尔茨海默病药物获批上市。

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