2026年3月16日，恒瑞医药宣布富马酸立康可泮（HRS-5965）胶囊药品上市许可申请，已获得国家药品监督管理局受理。本次拟申请的适应症为：治疗既往使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一种后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面缺失部分膜蛋白。缺失的膜蛋白为一组通过糖肌醇磷脂（Glycosylphosphatidylinositol，GPI）锚连在细胞表面的膜蛋白，其中包括CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）。CD55通过加速补体C3/C5转化酶的降解，阻止补体级联反应的早期活化，避免细胞被补体系统破坏。CD59能够直接与补体C8/C9结合，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，防止细胞膜被穿孔溶解。PNH由于缺乏CD55和CD59，导致补体系统介导的血管内溶血。 立康可泮为小分子口服补体因子B抑制剂，通过与补体因子B结合，阻止补体因子B激活C3蛋白，抑制C3介导的补体级联反应。除本次申请适应症外，2026年1月恒瑞医药已经向国家药品监督管理局申请用于既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者的上市许可。

目前国内获批的补体因子B抑制剂，只有伊普可泮（Iptacopan）。伊普可泮在国内获批的适应症包括：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者；成人C3肾小球病（C3G）；以及用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。

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