• 原研：TUDCA-ALS Consortium
• 原研商品名：——
• 分类：神经保护剂
• FDA批准日期：——

结构：

介绍：

牛磺熊去氧胆酸（Tauroursodeoxycholic Acid，TUDCA），是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸。

早在2000年明尼苏达大学医学院（University of Minnesota Medical School）的Cecilia Rodrigues等人就在《Journal of Neurochemistry》上发表研究文章，显示牛磺熊去氧胆酸（Tauroursodeoxycholic acid，TUDCA）能够增强线粒体内膜的完整性，保护神经细胞（Cecilia Rodrigues., 2000）。

2004年意大利里斯本大学（University of Lisbon）Rui Castro等人在《The Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics》上发表研究文章，显示TUDCA能够抑制兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸引起的神经毒性（Rui Castro., 2004）。第一个被FDA批准用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的药物利鲁唑（Riluzole）为谷氨酸释放抑制剂，因此不难推断出TUDCA可能有助于ALS的治疗。

2008年意大利米兰Carlo Besta神经研究所（Istituto Neurologico Carlo Besta）的Alberto Albanese启动了在利鲁唑（Riluzole）的基础上使用TUDCA治疗ALS的临床试验。8年后在《European Journal of Neurology》上发表了该试验的研究结果。 共入组34名ALS患者，治疗54周。结果显示TUDCA组《ALS功能评定量表（ALSFRS-R）》评分降幅显著低于安慰剂组，并且在累积生存率方面，TUDCA显示出优于安慰剂组的治疗趋势（A E Elia., 2016）。

2019年的Alberto Albanese启动了TUDCA治疗ALS的3期临床试验TUDCA-ALS，该试验为研究者发起的临床试验，计划纳入25个中心，共入组 320名患者，治疗18个月。2023年9月试验完成并关闭（TUDCA-ALS., 2023）。

由于在主要终点指标《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》及在次要指标（包括生存时间和神经丝蛋白等生化标志物）方面未见TUDCA与安慰剂存在显著差异，2024年3月27日，TUDCA-ALS联盟宣布试验失败（TUDCA-ALS., 2024）。

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