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TUDCA-ALS协作组宣传关闭TUDCA治疗ALS的3期临床试验

来源:TUDCA-ALS Consortium     274

【导读】:牛磺熊去氧胆酸(Tauroursodeoxycholic Acid,TUDCA),是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸,能够增强线粒体内膜的完整性,抑制兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸引起的神经毒性。由于在主要终点指标《ALS功能评分量表(ALSFRS-R)》及在次要指标方面未见TUDCA与安剂存在显著差异,2024年3月27日,TUDCA-ALS联盟宣布TUDCA治疗 ALS的3期临床试验失败。

2023年10月2日TUDCA-ALS协作组(TUDCA-ALS Consortium)在线宣布,牛磺熊去氧胆酸(Tauroursodeoxycholic Acid,TUDCA)治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的3期临床试验TUDCA-ALS已经已经完成并关闭。

TUDC是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸,能够增强线粒体内膜的完整性,抑制兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸引起的神经毒性。前期临床试验显示在利鲁唑(Riluzole)的基础上使用TUDCA治疗ALS,《ALS功能评定量表(ALSFRS-R)》评分降幅显著低于利鲁唑联合安慰剂组,并且在累积生存率方面,TUDCA显示出优于安慰剂组的治疗趋势(A E Elia., 2016)。

TUDCA-ALS试验是一项由研究者发起的3期列队随机双盲多中心临床试验,计划在欧洲纳入25个中心,共入组 320名ALS患者,用于评估TUDCA与安慰剂相比治疗ALS的临床疗效。TUDCA-ALS的试验结果预计于2023年底至2024年初公布。


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