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牛磺熊去氧胆酸治疗渐冻症3期临床试验失败

来源:TUDCA-ALS     222

【导读】:牛磺熊去氧胆酸(Tauroursodeoxycholic Acid,TUDCA),是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸,能够增强线粒体内膜的完整性,抑制兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸引起的神经毒性。由于在主要终点指标《ALS功能评分量表(ALSFRS-R)》及在次要指标方面未见TUDCA与安剂存在显著差异,2024年3月27日,TUDCA-ALS联盟宣布TUDCA治疗 ALS的3期临床试验失败。

2024年3月27日,TUDCA-ALS联盟公布了牛磺熊去氧胆酸(TUDCA)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称渐冻症)的欧洲3期临床试验结果。

牛磺熊去氧胆酸(Tauroursodeoxycholic Acid,TUDCA),是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸,能够增强线粒体内膜的完整性,抑制兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸引起的神经毒性。

该研究是研究者(TUDCA-ALS联盟)发起了一项3期临床试验,患者随机接受TUDCA或安慰剂治疗18个月。实际纳入七个欧洲国家25个中心,共336名受试者。在治疗终点,TUDCA与安慰剂相比《ALS功能评分量表(ALSFRS-R)》未见显著差异。在次要指标(包括生存时间和神经丝蛋白等生化标志物)方面也没有发现统计学上的显著差异。

在治疗的前9个月,安慰剂组退出试验的受试者明显多于TUDCA组。

TUDCA安全性良好,与安慰剂组相似,主要的不良反应为轻微胃肠道反应。COVID-19导致患者招募减少,后期参与者人数较少,对统计分析产生了负面影响。


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