2024年5月6日，Regulus Therapeutics宣布RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）1b期临床试验第4列队开始筛选入组。RGLS8429的1b期临床试验为多剂量递增（MAD）临床试验。第4列队将纳入30名受试者，每周接受一次300mg的RGLS8429，连续3个月，用于评估RGLS8429对肾脏总体积的潜在影响。

RGLS8429的1b期临床试验是一项双盲、安慰剂对照多剂量递增（MAD）临床试验，用于评估RGLS8429治疗成年ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）特征。该研究将纳入3种不同剂量的 RGLS8429，检测指标包括尿液多囊蛋白 PC1 和 PC2的变化、身高校正后肾脏总体积（htTKV）、囊肿结构和肾功能。

RGLS8429为寡核苷酸类（Oligonucleotide）药物，属于微小核糖核酸（microRNA）家族miR-17的抑制剂，能够优先靶向肾脏。微小核糖核酸（miRNA）一类高度保守的内源性小非编码单链RNA，由 19-24个核苷酸组成，与靶mRNA的3'非翻译区（3'UTR）以碱基互补配对的方式与mRNA序列结合，封闭mRNA的翻译表达。RGLS8429能够与miR-17家族配对结合，竞争性抑制miR-17发挥功能。常染色体显性多囊肾病肾脏细胞中可见miR-17的过度表达。

体外研究显示封闭miR-17能够改善ADPKD模型细胞的线粒体功能。动物体内模型实验显示RGLS8429能够改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度的检测指标。

在2022年9月已完成的1期单剂量递增（SAD）临床试验中。RGLS8429显示出良好的安全性和PK 特性。没有报告出现严重不良事件。

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